Успехи генной терапии слепоты

2009-10-28   Версия для печати

Наука все больше проникает в тайны живой материи. В последние годы мы становимся свидетелями важных достижений генной инженерии. И хотя эти исследования несут на себе печать эпохи товарного производства – достаточно вспомнить неутихающие споры вокруг генетически модифицированных продуктов – открытия в этой области все более подчиняют биологическую форму движения материи общественной. Особенно важны и интересны успехи медицины в применении генной инженерии.

Уже несколько лет идут попытки восстановления зрения у людей с применением генной терапии. Среди последних успешных попыток – удачное лечение врожденной слепоты у 12 пациентов. Пятеро детей и семеро взрослых (возраст пациентов от 8 до 44 лет) от рождения страдали редкой формой слепоты – амаврозом Лебера. При этом наследственном заболевании происходит отмирание светочувствительных клеток.

Специалистам из медицинской школы университета Пенсильвании и детской больницы Филадельфии удалось фактически подарить зрение свом пациентам.

Учёные использовали генетически модифицированный аденовирус, чтобы вернуть в нормальное состояние ген RPE65, мутация которого является причиной от 8 до 16% всех случаев амавроза Лебера.

Через две недели после единственного укола пациенты сообщили о прогрессирующем улучшении. Тесты показали, что у каждого из двенадцати больных значительно увеличилась светочувствительность, а половину из них даже нельзя теперь юридически классифицировать как слепых.

За месяц до этого ученым из университетов Вашингтона и Флориды удалось победить дальтонизм у двух обезьян – беличьих саймири. Самцы этого вида с рождения не различают красный и зеленый цвета. Это связано с тем, что для синтеза нужного рецептора – опсина – требуются две копии генов, и обе находятся в X-хромосоме. У женских особей (имеют две X-хромосомы) беличьих саймири такая проблема встречается редко, так как является паталогией. Ученые с помощью вирусных векторов внедрили обезьянам человеческую версию гена опсина, чувствительного к красному свету. Для этого специальный вирус ввели за сетчатку глаза. С помощью тестов следили как обезьяны начинают различать цвета. Через 20 недель выяснилось, что цветное зрение у них стало значительно лучше.

Скорее всего, эти и другие достижения медицины еще не скоро станут доступными для рядовых граждан, поскольку изначально будут товарами. По крайней мере, не раньше, чем само общество будет строиться на разумных началах, а не на стихийно-рыночных.

По материалам membrana.ru

события+комментарии наука